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Die zentralen Thesen
- Viele ältere Erwachsene mit akuter myeloischer Leukämie (AML) können aufgrund ihrer Toxizität keine traditionelle aggressive Chemotherapie erhalten.
- Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Verwendung eines neuen Arzneimittels in Kombination mit einer der Standardbehandlungen für AML genehmigt.
- Die neue Therapie kann eine Option für AML-Patienten sein, die keine intensive Chemotherapie erhalten können.
Am 16. Oktober erteilte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Venetoclax, einem neuen Medikament, in Kombination mit anderen Standardbehandlungen zur Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) regelmäßig die Zulassung. Die FDA hatte dies ursprünglich erteilt Das Medikament beschleunigte die Zulassung im November 2018. Eine August-Studie veröffentlicht inDas New England Journal of Medicinefanden heraus, dass die Therapie die Patientensterblichkeit um bis zu 34% senken konnte.
Venetoclax ist in Kombination mit Azacitidin, Decitabin oder niedrig dosiertem Cytarabin (LDAC) bei neu diagnostizierter AML bei Erwachsenen ab 75 Jahren oder bei Patienten mit anderen Erkrankungen anzuwenden, die eine intensive Chemotherapie nicht zulassen.
"Die Prognose bei älteren Patienten mit AML, die nicht für eine intensive Chemotherapie in Frage kommen, ist im Allgemeinen schlecht, und seit Jahrzehnten gibt es für diese Patienten nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten", so Tony Lin, PharmD, leitender wissenschaftlicher Direktor bei AbbVie, dem Unternehmen, das Venetoclax herstellt , erzählt Verywell. "Unsere jüngste FDA-Zulassung ist wichtig, da Daten aus unserer VIALE-A-Studie gezeigt haben, dass Venclexta (Venetoclax) plus Azacitidin neu diagnostizierten AML-Patienten, die für eine intensive Chemotherapie nicht in Frage kommen, helfen kann, länger zu leben als diejenigen, die nur mit Azacitidin behandelt werden."
Verbessertes Überleben
In der August-Studie wurde die Wirksamkeit von zwei Behandlungsoptionen bei 431 Erwachsenen im Alter von 49 bis 91 Jahren mit AML untersucht. Die Kandidaten hatten zu ihrer Diagnose noch keine Chemotherapie erhalten und waren aufgrund ihres Alters oder gleichzeitig bestehender Erkrankungen nicht für eine aggressive Chemotherapie geeignet.
Eine Gruppe von 145 Patienten erhielt Azacitidin, ein etabliertes Medikament der Wahl für AML bei älteren Patienten, die keine Kandidaten für andere Chemotherapeutika sind. Die anderen 286 Patienten erhielten Azacitidin mit Venetoclax (Venclexta).
Die mit Azacitidin allein behandelten Patienten hatten eine mittlere Gesamtüberlebensrate von 9,6 Monaten. Die Patienten, die Azacitidin und Venetoclax zusammen erhielten, hatten eine mittlere Gesamtüberlebensrate von 14,7 Monaten.
Von denjenigen, die Azacitidin und Venetoclax zusammen einnahmen, gingen 36,7% in eine vollständige Remission über, verglichen mit 17,9% derjenigen, die nur Azacitidin allein einnahmen.
Was dies für Sie bedeutet
Wenn Sie oder eine geliebte Person an AML leiden und kein Kandidat für eine Chemotherapie sind, ist die neue, von der FDA zugelassene Wirkstoffkombination möglicherweise eine praktikable Behandlungsoption für Sie. Sprechen Sie mit Ihrem Onkologen darüber, ob die neue Therapie für Sie und Ihren Behandlungsplan geeignet ist.
Venetoclax und Azacitidin
Im Jahr 2016 wurde Venetoclax von der FDA zur Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL) zugelassen. Venetoclax ist das erste Medikament in einer Klasse von Medikamenten, das an das B-Zell-Lymphom-2 (BCL-2) -Protein bindet, das Krebs hilft Zellen überleben. Dies verhindert, dass das Protein mit den Krebszellen interagiert und diese schneller absterben.
Gwen Nichols, MD
Es ist keine Heilung, aber wenn Sie 75 Jahre alt sind und noch ein paar Jahre leben, ist das ein Grundpfeiler.
- Gwen Nichols, MD
Die FDA hat Venetoclax bereits in Kombination mit zwei anderen Medikamenten (Decitabin oder Cytarabin) für AML-Patienten ab 75 Jahren zugelassen, die nicht für eine traditionelle Chemotherapie in Frage kommen.
Azacitidin ist eine Art Chemotherapeutikum, das als Demethylierungsmittel bekannt ist.Es zielt auf Zellen mit abnormaler Krebs-DNA ab. Es wird auch angenommen, dass es dem Knochenmark hilft, normalere rote Blutkörperchen zu produzieren, wodurch der Bedarf an Bluttransfusionen verringert wird.
"Die Standard-Chemotherapie ist leider nicht so effektiv", sagt Dr. Gwen Nichols, Chief Medical Officer der Leukämie-Lymphom-Gesellschaft, gegenüber Verywell. "Während die Erstbehandlung wirksam sein kann, fallen über 60 bis 70% der Erwachsenen zurück."
Viele Patienten mit Herzerkrankungen, Nierenerkrankungen und Diabetes können keine traditionelle Chemotherapie gegen AML erhalten.
Vorteile der Kombination
Ein Vorteil der Kombination von Azacitidin und Venetoclax besteht darin, dass es nicht intravenös in einem Krankenhaus verabreicht werden muss. Venetoclax kommt in einer Pille, die oral eingenommen werden kann. Viele Patienten können Azacitidin als Injektion erhalten, ähnlich wie Insulin.
Anders als bei einer Chemotherapie benötigen Patienten keinen langfristigen IV-Zugang und es besteht ein geringeres Risiko für Komplikationen im Zusammenhang mit Infektionen oder Fehlfunktionen der IV-Stelle.
"Patienten müssen für diese Behandlung nicht immer im Krankenhaus bleiben", sagt Nichols. "Oft können sie ihre Medikamente zu Hause oder ambulant erhalten. Aus Sicht der Lebensqualität ist das völlig anders. "
Für Menschen mit AML, die keine Kandidaten für eine traditionelle aggressive Chemotherapie sind, bietet die neue Wirkstoffkombination Hoffnung.
"Es ist keine Heilung, aber wenn Sie 75 Jahre alt sind und noch ein paar Jahre leben, ist das ein Grundpfeiler", sagt Nichols. "Alles, was uns von den traditionellen Toxinen wegbewegt, ist ein Schritt in die richtige Richtung."
Das Behandlungsprotokoll ist bei Kindern mit AML noch nicht gut etabliert, aber Nichols sagt, dass zusätzliche Forschung in jüngeren Populationen im Gange ist. "Die Idee, dass Venetoclax ein zielgerichtetes Mittel ist, ist hoffnungsvoll", sagt sie. "Das bedeutet nicht, dass wir die Chemotherapie ablehnen, weil sie immer noch sehr effektiv ist, aber die Idee, dass wir es besser machen können, ist sehr aufregend."
