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Die zentralen Thesen
- Ein neues Medikament zur Behandlung von ALS verlangsamte in einer neuen Studie das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten.
- Der Unterschied zwischen Patienten, die das Medikament einnahmen, und Patienten, die ein Placebo einnahmen, war gering, aber signifikant.
- Ungefähr 12.000 bis 15.000 Menschen in den USA haben ALS.
Ein experimentelles Medikament kann helfen, das Fortschreiten der Gehirnkrankheit Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) zu verlangsamen, so eine neue Studie aus demNew England Journal of MedicineDie Behandlungsmöglichkeiten für ALS-Patienten sind sehr begrenzt, daher hoffen die Forscher, dass dieses Medikament möglicherweise als ergänzende Therapie dienen kann.
ALS ist eine Gruppe seltener neurologischer Erkrankungen, an denen die Nervenzellen beteiligt sind, die für die Steuerung freiwilliger Muskelbewegungen wie Kauen, Gehen und Sprechen verantwortlich sind, so das Nationale Institut für neurologische Störungen und Schlaganfall (NINDS) Die Symptome verschlechtern sich mit der Zeit und es gibt derzeit keine Heilung. Jedes Jahr wird in den USA bei etwa 5.000 Menschen ALS diagnostiziert.
Für die am 3. September veröffentlichte Studie testeten die Forscher ein neues Medikament, eine Kombination aus Natriumphenylbutyrat-Taurursodiol namens AMX0035, an Patienten mit ALS. Von diesen Patienten erhielten 89 das neue Medikament, 48 ein Placebo. Die Forscher verfolgten die Patienten dann 24 Wochen lang und maßen das Fortschreiten ihrer Krankheit unter Verwendung der überarbeiteten Bewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose (ALSFRS-R), einer Messung des Schweregrads der ALS eines Patienten.
Am Ende der Studie hatten Patienten, die AMX0035 einnahmen, einen langsameren funktionellen Rückgang als diejenigen, die das Placebo einnahmen. Die Forscher forderten längere und größere Studien als nächsten Schritt für das Medikament.
"Dies ist ein wichtiger Schritt nach vorne und eine sehr hoffnungsvolle Nachricht für Menschen mit ALS und ihre Familien", sagt Dr. med. Sabrina Paganoni, Assistenzprofessorin an der Harvard Medical School und im Spaulding Rehabilitation Hospital, gegenüber Verywell. „Patienten, die mit AMX0035 behandelt wurden, behielten ihre körperliche Funktion länger bei als Patienten, die Placebo erhielten. Dies bedeutet, dass sie bei Aktivitäten des täglichen Lebens, die für Patienten wichtig sind, wie der Fähigkeit zu gehen, zu sprechen und Essen zu schlucken, mehr Unabhängigkeit bewahrt haben. “
Was dies für Sie bedeutet
Die Studie für AMX0035 zur Behandlung von ALS ist noch nicht abgeschlossen. Mit der Zeit könnte dieses neue Medikament jedoch zu einer weiteren Hauptstütze der ALS-Behandlung werden.
ALS verstehen
Wenn ein Patient an ALS leidet, kommt es zu einer allmählichen Verschlechterung seiner Motoneuronen oder Nervenzellen, die die Kommunikation vom Gehirn zum Rückenmark und zu den Muskeln ermöglichen, erklärt NINDS. Bei ALS degenerieren oder sterben Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark und hör auf, Nachrichten an die Muskeln zu senden. Infolgedessen werden die Muskeln allmählich schwächer, zucken und verschwinden. Mit der Zeit ist das Gehirn nicht mehr in der Lage, freiwillige Muskelbewegungen zu kontrollieren.
"ALS ist eine sehr schwere Krankheit für Patienten und Familienangehörige", sagt Dr. Amit Sachdev, Ärztlicher Direktor in der Abteilung für neuromuskuläre Medizin an der Michigan State University, gegenüber Verywell.
Schließlich wird eine Person mit ALS die Fähigkeit verlieren, zu sprechen, zu essen, sich zu bewegen und zu atmen, sagt der NINDS.
Die meisten Menschen mit ALS sterben laut NINDS innerhalb von 3 bis 5 Jahren nach dem ersten Auftreten der Symptome an Atemstillstand. Etwa 10% der Menschen mit der Diagnose überleben 10 oder mehr Jahre.
Wie AMX0035 helfen kann
Derzeit gibt es keine wirksame Behandlung, um das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen oder umzukehren. Es gibt jedoch Behandlungen, die einem Patienten helfen können, seine Symptome zu kontrollieren und sie angenehmer zu machen. ALS-Patienten erhalten in der Regel eine Kombination von Medikamenten mit potenzieller physikalischer Therapie und Ernährungsunterstützung.
Die Food and Drug Administration (FDA) hat die Medikamente Riluzol (Rilutek) und Edaravon (Radicava) zur Behandlung von ALS zugelassen. Riluzol kann dazu beitragen, die Schädigung von Motoneuronen zu verringern und das Überleben einer Person um einige Monate zu verlängern, während Edaravon helfen kann Verlangsamen Sie den Rückgang der täglichen Funktionsweise eines Patienten.
Laut Paganoni ist AMX0035 keine Ersatztherapie für bestehende Medikamente. Stattdessen wird angenommen, dass es als ergänzende Therapie dienen kann.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Dies sagt uns, dass wir möglicherweise eine Kombination verschiedener Behandlungen benötigen, um ALS am effektivsten zu bekämpfen.
- Dr. med. Sabrina PaganoniIn dieser neuesten Studie nahmen die meisten Patienten bereits Riluzol, Edaravon oder beides ein. "AMX0035 bot einen zusätzlichen Nutzen zusätzlich zum Pflegestandard", sagt Paganoni. „Darüber hinaus sind die Wirkmechanismen dieser Medikamente unterschiedlich. Dies zeigt uns, dass wir möglicherweise eine Kombination verschiedener Behandlungen benötigen, um ALS am effektivsten zu bekämpfen. “
Es wurde kein einziges Medikament entwickelt, das das Fortschreiten der ALS vollständig hemmt, aber Experten hoffen auf die Zukunft der ALS-Behandlung. "Neue Behandlungen sind erforderlich", sagt Sachdev. "Dieses Medikament wäre ein guter Schritt."
Sachdev warnt jedoch davor, dass AMX0035 kein Wundermittel für ALS ist. "In dieser Studie gingen die Patienten stetig zurück", sagt er. "Ihr Rückgang verlangsamte sich, aber nur geringfügig."
Auf der ALSFRS-R-Skala bewerteten Studienteilnehmer, die AMX0035 einnahmen, auf einer Skala von 0 bis 48 durchschnittlich 2,32 Punkte höher, was die Fähigkeit eines Patienten beeinträchtigt, 12 tägliche Aktivitäten wie Sprechen, Gehen und Schreiben unabhängig voneinander auszuführen.
Was passiert als nächstes mit AMX0035?
Diese spezielle Studie war relativ kurz und machte unklar, ob das Medikament den Tod einer Person verzögern und ihnen weitere Monate mehr Kontrolle über Muskelbewegungen geben könnte, sagt Sachdev. Der Prozess ist jedoch noch nicht abgeschlossen.
Teilnehmer, die die Studie abgeschlossen hatten, erhielten die Option, AMX0035 langfristig einzunehmen. "Diese Erweiterung ist wichtig, weil sie uns über die Auswirkungen des Arzneimittels auf das Überleben informiert", sagt Paganoni. "Wir verfolgen die Teilnehmer seit drei Jahren."
Paganoni hofft auf die Zukunft der ALS-Behandlung.
"Die Verlangsamung der Krankheit ist ein wichtiges Ziel bei einer schnell fortschreitenden Krankheit wie ALS, da eine langsamere Krankheit eine längere Beibehaltung der körperlichen Funktion und mehr Unabhängigkeit bei Aktivitäten des täglichen Lebens bedeutet", sagt sie. „Wir hoffen, dass wir in Zukunft ein Medikament oder eine Kombination von Medikamenten finden können, die die Krankheit vollständig stoppen oder sogar umkehren können. In der Zwischenzeit sagt uns jede Erfolgsgeschichte wie diese, dass wir auf dem richtigen Weg sind. “
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