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Die zentralen Thesen
- Die FDA hat Nucala, ein Medikament gegen schweres Asthma, zur Behandlung einer Gruppe seltener Bluterkrankungen namens HES zugelassen.
- Dies ist die erste neue Behandlung, die seit über einem Jahrzehnt für HES zugelassen wurde.
- In einer klinischen Studie traten bei 50% weniger Patienten, die Nucala erhielten, HES-Fackeln auf als bei Patienten, die ein Placebo erhielten.
Ein Medikament, das traditionell zur Behandlung von schwerem Asthma eingesetzt wird, wurde für hypereosinophile Syndrome (HES) zugelassen. Damit ist es das erste Medikament, das seit fast 14 Jahren zur Behandlung der Gruppe seltener Bluterkrankungen zugelassen ist.
Am 25. September genehmigte die Food and Drug Administration (FDA) Nucala (Mepolizumab) zur Behandlung von HES bei Personen ab 12 Jahren. Insbesondere ist Nucala für diejenigen indiziert, die seit sechs Monaten oder länger an HES leiden.
Was sind hypereosinophile Syndrome?
HES-Bluterkrankungen sind durch einen hohen Gehalt an Eosinophilen gekennzeichnet, bei denen es sich um krankheitsbekämpfende weiße Blutkörperchen handelt. Laut der American Academy of Allergy Asthma & Immunology haben die meisten gesunden Menschen weniger als 500 Eosinophile / Mikroliter im Blut. Menschen mit HES haben jedoch typischerweise über 1.500 Eosinophile / Mikroliter im Blut, ohne dass eine Ursache erkennbar ist.
Diese zusätzlichen Eosinophilen können in Organe wie Haut, Lunge, Herz und Nervensystem gelangen, Entzündungen verursachen und schließlich zu Organfunktionsstörungen führen.
Die Symptome von HES hängen vom betroffenen Körperteil ab. Wenn HES Ihre Haut betrifft, können Symptome wie Ekzeme und Nesselsucht auftreten. Wenn HES Ihre Lunge betrifft, können Symptome wie Husten, Atemnot und Keuchen auftreten.
Wie Nucala helfen kann
Bei schwerem Asthma verhindert Nucala die übermäßige Bildung von Eosinophilen, die eine Entzündung der Atemwege verursachen. Dies geschieht durch Bindung an ein Protein, das für die Eosinophil-Regulation verantwortlich ist und Interleukin (IL-5) genannt wird, wodurch die Bindung von IL-5 an Rezeptoren im Körper blockiert wird.
Da Eosinophile auch mit HES assoziiert sind, fragten sich die Forscher, ob Nucala helfen könnte. Die Ergebnisse einer Studie des Pharmaunternehmens GSK aus dem Jahr 2019 zeigten, dass dies möglich ist.
"Es wird angenommen, dass Mepolizumab [Nucala] durch Senkung des Blut-Eosinophil-Spiegels wirkt, und es gibt Hinweise darauf, dass es eine gezielte Behandlungsoption für eine Reihe von entzündlichen Erkrankungen darstellt, die durch erhöhte Eosinophile ausgelöst werden", so Dr. Gerald Gleich, Allergologe, Immunologe und HES-Experte mit der Universität von Utah, sagte in einer Erklärung im Zusammenhang mit der Studie: "Diese Daten sind sehr vielversprechend und sollten Hoffnung für Patienten geben, die von dieser seltenen, lebensbedrohlichen Erkrankung betroffen sind, die durch eosinophile Entzündungen verursacht wird", fügte er hinzu und beschrieb HES.
In der randomisierten Doppelblindstudie erhielten 108 Teilnehmer zusätzlich zur Standardbehandlung 32 Wochen lang alle vier Wochen eine Injektion von Nucala oder ein Placebo. Während 56% der Placebogruppe während der 8-monatigen Studie HES-Fackeln erlebten, traten bei nur 28% der Nucala-Gruppe Fackeln auf.
HES wird typischerweise mit Steroiden oder Chemotherapie behandelt, wobei letztere signifikante Nebenwirkungen haben können. Einige mit Nucala behandelte HES-Patienten berichteten nur über leichte Nebenwirkungen, einschließlich Infektionen der oberen Atemwege und Schmerzen in den Extremitäten.
Was dies für Sie bedeutet
Nucala ist möglicherweise wirksamer und hat weniger Nebenwirkungen als derzeitige HES-Behandlungen. Wenn Sie mit einer dieser Bluterkrankungen leben, sollten Sie Ihren Arzt nach Nucala fragen.
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