Wann werden klinische Studien der Phase 1 durchgeführt?

Eine klinische Phase-1-Studie ist die erste Phase von drei oder vier Phasen von Forschungsstudien, in denen eine Behandlung am Menschen getestet wird. Das Hauptziel einer klinischen Studie besteht darin, festzustellen, ob ein Medikament oder ein Verfahren für den menschlichen Gebrauch sicher ist. Vor klinischen Studien der Phase 1 muss ein Arzneimittel im Labor und / oder bei Labortieren eingehend an Krankheitszellen untersucht werden. Die Rolle klinischer Phase-1-Studien bei Krebs hat sich jedoch in den letzten Jahren stark verändert, hauptsächlich aufgrund des Humangenomprojekts (HGP). Das 2003 abgeschlossene HGP ermöglichte es Wissenschaftlern, die Sequenz aller beim Menschen gefundenen Gene zu entdecken, was medizinische Fortschritte bei der Diagnose und Behandlung vieler Krankheiten, einschließlich Krebs, ermöglichte. Vor dem HGP wurden häufig klinische Studien für neue experimentelle Arzneimittel durchgeführt eine "letzte Graben" -Anstrengung mit nur einer geringen Chance, dass eine Person davon profitieren würde. Stattdessen kann die Teilnahme an einer klinischen Phase-1-Studie eine hervorragende (und einzige) Option sein, um die Lebensdauer zu verlängern.

Da viele in diesen Studien getestete Medikamente sorgfältig entwickelt wurden, um beispielsweise bestimmte Ziele beim Fortschreiten und der Ausbreitung von Krebs zu beeinträchtigen, sind sie tendenziell weniger "riskant" als in der Vergangenheit. Gegenwärtig überleben aufgrund dieser experimentellen Studien viele Menschen Krebs.

Denken Sie daran, dass der Zweck klinischer Studien darin besteht, Behandlungen zu finden, die entweder besser wirken oder weniger Nebenwirkungen haben als die derzeit verfügbaren Medikamente. Alle Medikamente zur Behandlung von Krebs (oder anderen Erkrankungen) wurden einmal in einer klinischen Studie getestet. Und während dieser Versuchsperiode waren die einzigen Personen, die in der Lage waren, die Vorteile dieser Behandlungen zu nutzen, diejenigen, die in die klinische Versuchsstudiengruppe aufgenommen wurden.

Definition und Zweck der klinischen Phase-1-Studien

Klinische Phase-1-Studien müssen durchgeführt werden, um festzustellen, ob es sich um ein experimentelles Medikament oder eine experimentelle Behandlung handeltistsicher.Nachdem die Behandlung im Labor oder an Tieren getestet wurde (präklinische Tests genannt), tritt sie in eine klinische Phase-1-Studie ein, in der Tests am Menschen durchgeführt werden. Es ist wichtig zu beachten, dass präklinische Tests häufig umfangreich sind und signifikante und positive Ergebnisse erzielt werden müssen, damit eine Studie am Menschen genehmigt werden kann.

Eigenschaften

An klinischen Studien der Phase 1 ist nur eine kleine Anzahl von Personen beteiligt, um festzustellen, ob ein Arzneimittel oder eine Behandlung sicher ist, und um die beste Dosis eines Arzneimittels zu bestimmen und wie es verabreicht werden sollte (ob oral oder intravenös). Normalerweise wird eine niedrige Medikamentendosis verwendet, und eine Gruppe kann so aufgeteilt werden, dass einige Personen eine höhere Dosis und andere eine niedrigere Dosis des Arzneimittels erhalten.

Obwohl der Hauptzweck dieser Studien darin besteht, die Behandlungssicherheit zu bewerten, können sie auch feststellen, dass eine Behandlung gegen Krebs günstig zu wirken scheint, wenn eingeschlossene Probanden gut auf das Medikament ansprechen (z. B. wenn sich Krebs stabilisiert oder in der Größe abnimmt).

Überwachung

Da Phase-1-Studien die ersten Studien sind, die an Menschen getestet wurden und daher das größte Risiko bergen, werden die an der Studie teilnehmenden Personen in der Regel von den Prüfärzten sehr genau überwacht. Beispielsweise können regelmäßig Blut- und Urinproben entnommen werden. Darüber hinaus werden diese Studien häufig in großen Krebszentren (wie den vom National Cancer Institute ausgewiesenen Zentren) durchgeführt, in denen Onkologen tätig sind, die sich auf bestimmte Krebsarten spezialisiert haben.

Andere Phasen klinischer Studien

Es gibt drei Phasen klinischer Studien, die abgeschlossen sein müssen, bevor ein Medikament von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wird. Wenn eine Behandlung auftrittsicherAm Ende einer klinischen Phase-1-Studie kann es dann zu einer klinischen Phase-2-Studie übergehen, einer Studie, die durchgeführt wird, um festzustellen, ob eine Behandlung vorliegtWirksam. Wenn ein Medikament oder eine Behandlung in einer Phase-1-Studie als sicher und in einer Phase-2-Studie als wirksam eingestuft wird, tritt es in eine klinische Phase-3-Studie ein. Klinische Phase-3-Studien haben viel größere Studienpopulationen und werden durchgeführt, um festzustellen, ob eine Behandlung nicht nur sicher und wirksam ist, sondern auchfunktioniert besser oder hat weniger Nebenwirkungenals derzeit verfügbare Behandlungen.

Die klinischen Studien der Phase 1 haben sich geändert

Die klinischen Studien der Phase 1 und das, was Sie erwarten können, wenn Sie an einer Studie teilnehmen, haben sich in den letzten Jahren erheblich geändert.

Mit dem Fortschritt in der Präzisionsmedizin, der es der Behandlung ermöglicht, individuelle genetische Unterschiede zu berücksichtigen, ist es wahrscheinlich, dass klinische Phase-1-Studien weiterhin vielversprechender für Einzelpersonen sind als nur Studien, die durchgeführt werden, um festzustellen, ob ein Medikament sicher ist.

Eine gezielte Krebstherapie, die auf bestimmte Zellanomalien abzielt und sich von der Standardchemotherapie unterscheidet, kann dazu beitragen, einen Unterschied zu machenIhreKrebs: Wenn Sie einen bestimmten Schritt hemmen können, den Krebs durchlaufen muss, um sich zu teilen (und somit zu wachsen und sich zu verbreiten), besteht eine vernünftige Wahrscheinlichkeit, dass Krebs, von dem gezeigt wurde, dass er von diesem Schritt abhängig ist, reagiert.

Gezielte Medikamente halten Krebs häufig länger in Schach, und Immuntherapeutika können zu einer dauerhaften Langzeitreaktion führen.

Ein Beispiel: Vitrakvi (Larotrectinib)

Ein Beispiel für eine erfolgreiche klinische Phase-1-Studie ist die gezielte Therapie Vitrakvi (Larotrectinib), die 2018 von der FDA beschleunigt zugelassen wurde. Dieses Medikament hemmt einen Wachstumsschritt bei Krebserkrankungen mit einem bestimmten genetischen Charakter Profil und nicht bei Krebs (Menschen mit über 17 Krebsarten wurden untersucht, darunter sowohl Erwachsene als auch Kinder).

In klinischen Studien der Phase 1, die zur Zulassung führten, wurde das Medikament an Menschen mit fortgeschrittenem Krebs verabreicht, die entweder keine anderen Behandlungsoptionen zur Verfügung hatten oder mit diesen Optionen Fortschritte gemacht hatten. 75% der Studienteilnehmer reagierten auf das Medikament, und viele reagierten weiterhin, als der Studienzeitraum nach neun Monaten endete. Im Vergleich dazu hätte die Mehrheit, wenn Menschen mit einer Chemotherapie behandelt würden (wenn dies überhaupt eine Option wäre), gesehen, dass ihr Krebs innerhalb von sechs Monaten fortschreitet. Es gab sogar einige wenige Menschen mit metastasiertem oder inoperativem Krebs, deren Tumorprogression so signifikant war, dass dann eine kurative Operation durchgeführt werden konnte.

Berücksichtigung einer klinischen Phase-1-Studie

Es gibt einige Gründe, warum jemand in Betracht ziehen könnte, an einer klinischen Phase-1-Studie teilzunehmen. Eine ist die Hoffnung, die Medizin zu verbessern, die in Zukunft anderen Menschen mit derselben Krankheit helfen kann. Ein weiterer Grund ist die Hoffnung, dass ein neues Medikament oder Verfahren, das noch nicht am Menschen getestet wurde, eine Überlebenschance bietet, wenn andere Behandlungen fehlgeschlagen sind. Die einzige Möglichkeit, Fortschritte bei der Krebsbehandlung und dem anschließenden Überleben zu erzielen, ist die Teilnahme des Menschen an klinischen Studien. Klinische Studien sind jedoch nicht jedermanns Sache.

Risiken und Vorteile

Es ist wichtig, alle Risiken und Vorteile klinischer Studien zu berücksichtigen, wenn Sie an einer dieser Studien teilnehmen möchten. Es ist oft hilfreich, die Vor- und Nachteile der Studie auf ein Blatt Papier zu schreiben, damit Sie Ihre Optionen sichtbar abwägen können. Es gibt keine richtige oder falsche Wahl, nur die Wahl, die für Sie am besten ist.

Andere Optionen für den Erhalt experimenteller Medikamente

Zum größten Teil besteht die einzige Möglichkeit, ein experimentelles (Prüf-) Medikament zu verwenden, darin, an einer klinischen Studie teilzunehmen. Dies ist nicht immer der Fall, und einige Personen qualifizieren sich möglicherweise für einen mitfühlenden Drogenkonsum oder einen erweiterten Zugang zu Medikamenten, die noch nicht von der FDA zugelassen sind. Wenn Sie sich nicht für eine klinische Studie qualifizieren, aber ein Prüfpräparat für Ihren speziellen Krebs vielversprechend erscheint, sind Sie kann sich für mitfühlenden Drogenkonsum entscheiden.

Endeffekt

Klinische Studien der Phase 1 sind die ersten medizinischen Studien, in denen ein neues oder neu verbessertes Medikament am Menschen getestet wird. Während dies traditionell Angst auslöste und zu Witzen darüber führte, ein "Meerschweinchen" zu sein, können diese ersten Studien auf unterschiedliche Weise betrachtet werden. Von einer Seite können sie riskant sein. Schließlich besteht der Hauptzweck dieser Studien darin, festzustellen, ob ein Medikament für Menschen sicher ist (und auch eine Vorstellung von der besten zu verwendenden Dosis zu bekommen).

Aus einem anderen Blickwinkel können die Vorteile jedoch die Risiken einer klinischen Phase-1-Studie übersteigen. In vielen klinischen Studien der Phase 3 werden bereits untersuchte Arzneimittel verglichen. Bei Krebspatienten kann die Hoffnung bestehen, dass ein Medikament das Überleben verbessert, wenn auch nur für einige Monate. Ein neues experimentelles Medikament (und möglicherweise eine neue Kategorie von Medikamenten) kann mehr als alles andere helfen, was derzeit verfügbar ist.