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Am 6. November kam das externe Expertengremium der FDA zu dem Schluss, dass die klinischen Daten die Zulassung des Alzheimer-Arzneimittels Aducanumab von Biogen nicht unterstützen. Zehn von elf Diskussionsteilnehmern stimmten zu, dass die von Biogen bereitgestellten Daten nicht ausreichen, um nachzuweisen, dass Aducanumab den kognitiven Rückgang bei Menschen mit Alzheimer verlangsamen kann.
Jetzt muss die FDA entscheiden, ob sie mit der Zulassung des Arzneimittels fortfahren wird.
Die Food and Drug Administration (FDA) plant, sich Anfang November mit einem Expertengremium zu treffen, um herauszufinden, ob ein umstrittenes Medikament zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit für den Verbraucher zugelassen werden sollte. Das Medikament, bekannt als Aducanumab, wurde im vergangenen Jahr in klinischen Studien untersucht, die abgebrochen wurden. Der Arzneimittelhersteller Biogen veröffentlichte später Daten, die darauf hindeuten, dass das Arzneimittel tatsächlich das Fortschreiten der Alzheimer-Krankheit verlangsamt.
Das Expertenkomitee wird am 6. November über eine Online-Konferenzplattform zusammentreten. Nach Angaben der FDA werden der Öffentlichkeit jedoch mindestens zwei Werktage zuvor Hintergrundmaterialien und aufgezeichnete Präsentationen zur Verfügung stehen. Die FDA hat außerdem ein Docket erstellt Hier können Mitglieder der Öffentlichkeit mit Daten, Informationen und Ansichten schreiben. Amit Sachdev, MD, medizinischer Direktor in der Abteilung für Neurologie an der Michigan State University, erklärt Verywell, das Expertengremium sei "ein Standardbestandteil des Genehmigungsprozesses".
Aducanumab hat eine lange Geschichte. Biogen stoppte im März 2019 zwei klinische Phase-3-Studien für das Medikament, nachdem festgestellt worden war, dass das Medikament seine Ziele zur Behandlung von Alzheimer nicht erreicht hatte. Das Unternehmen stellte auch die Entwicklung von Aducanumab ein. Am 22. Oktober 2019 gab Biogen jedoch bekannt, dass sie die FDA-Marktzulassung für das Medikament beantragen.
In einer Pressemitteilung erklärte Biogen, dass das Unternehmen die Daten aus der Studie erneut analysierte, um Patienten einzubeziehen, die das Medikament über den Stichtag der Studie vom 26. Dezember 2018 bis zum 21. März 2019 hinaus eingenommen hatten. Eine Studie ergab a "Deutliche Reduzierung des klinischen Rückgangs", sagte das Unternehmen.
"Patienten, die Aducanumab erhielten, erlebten signifikante Vorteile bei der Messung von Kognition und Funktion wie Gedächtnis, Orientierung und Sprache", so die Ankündigung weiter. "Die Patienten erlebten auch Vorteile bei Aktivitäten des täglichen Lebens, einschließlich der Durchführung persönlicher Finanzen, der Durchführung von Hausarbeiten wie Putzen, Einkaufen und Wäsche waschen und selbständiges Reisen von zu Hause aus."
Biogen sagte im November 2019 auch, dass das Unternehmen nicht verpflichtet werden sollte, einen weiteren Versuch durchzuführen.
Das Medikament hat gemischte Reaktionen von Medizinern und Alzheimer-Patienten erhalten. Die Alzheimer-Vereinigung sagte in einer Pressemitteilung, es sei "ermutigt", dass Biogen die FDA-Zulassung von Aducanumab anstrebt, und fügte hinzu, "alle derzeit verfolgten Behandlungen, die als sicher gelten, sollten fortgesetzt werden, um ihre Wirksamkeit zu bestimmen."
Einige nutzten jedoch die sozialen Medien, um zu sagen, dass sich die Zulassung des Arzneimittels gehetzt anfühlt.
Laut der Alzheimer Association leiden mehr als 5 Millionen Amerikaner an Alzheimer. Die Krankheit ist die sechsthäufigste Todesursache in den USA, und es gibt derzeit keine medizinische Behandlung, um ihre Entwicklung zu stoppen. Wenn sie zugelassen würde, würde Aducanumab zu einer Krankheit Die erste Therapie, die zugelassen wurde, um den Rückgang der Alzheimer-Krankheit zu verlangsamen.
Was dies für Sie bedeutet
Wenn Aducanumab zugelassen ist, kann es das Fortschreiten der Symptome bei Menschen mit Alzheimer-Krankheit verlangsamen. Wenn Sie einen geliebten Menschen mit der Krankheit haben, fragen Sie Ihren Arzt, ob das Medikament für ihn geeignet ist, wenn es für den Verbraucher verfügbar ist.
Aducanumab-Grundlagen
Aducanumab ist ein monoklonaler Antikörper, dh es handelt sich um eine im Labor erstellte Version eines Antikörpers. Ein Antikörper ist eine Proteinkomponente des Immunsystems, die im Blut zirkuliert. Antikörper erkennen Fremdstoffe im Körper und neutralisieren sie.
Aducanumab, das durch IV gegeben wird, bindet selektiv an ausgewählte Amyloidproteine. Bei der Alzheimer-Krankheit klumpen abnormale Spiegel bestimmter Amyloidproteine zusammen und bilden Plaques, die sich zwischen Neuronen ansammeln und die Zellfunktion stören. Es wird noch geforscht, wie und in welchem Stadium der Alzheimer-Krankheit bestimmte Formen von Amyloiden die Krankheit beeinflussen und sein Fortschreiten.
In einer klinischen Studie zeigte Aducanumab eine erhebliche Reduktion der Amyloid-Plaques.
„Dieser Befund war robust und unbestreitbar. Plaques waren in allen untersuchten kortikalen Hirnregionen deutlich erniedrigt “, heißt es in einem inDie Lanzette"Die klinischen Auswirkungen, die nach sechs und zwölf Monaten Behandlung anhand von vier klinischen Skalen bewertet wurden, waren jedoch weitaus weniger sicher." Dennoch heißt es in dem Bericht: "Diese frühe Studie hat gezeigt, dass Aducanumab ein robuster Amyloid-Plaque-Buster ist."
Was denken Experten?
Insgesamt freuen sie sich über die Möglichkeit, Patienten das Medikament anzubieten. "Es gibt einige Menschen, die davon profitieren werden", sagt Sachdev.
Scott Kaiser, MD, Geriater und Direktor des Geriatric Cognitive Health am Pacific Neuroscience Institute im kalifornischen Providence Saint Johns Health Center, erklärt Verywell, dass das Medikament "sehr aufregend" sei.
"Therapien gegen die Alzheimer-Krankheit waren schwer fassbar", sagt er. "Derzeit gibt es keine sinnvolle krankheitsmodifizierende pharmazeutische Therapie. Die Tatsache, dass es irgendetwas gibt, das Nutzen bringen kann, ist eine große Leistung. Wenn Sie als jemand, der sich jeden Tag um Patienten mit Demenz kümmert, das Fortschreiten der Symptome verzögern und die Unabhängigkeit der Menschen länger aufrechterhalten können, ist dies ein wichtiger Faktor im Leben der Menschen. "
Wenn Aducanumab zugelassen wird, „bietet es Patienten und Familien Hoffnung, für die es nur sehr wenige Möglichkeiten gibt“, sagt Kaiser. Kaiser gibt zu, dass es "ungewöhnlich" für ein Unternehmen ist, die Entscheidung zu ändern, einen Prozess abzubrechen. Aber er fügt hinzu: "Wenn man sich die Beweise ansieht, scheint es ziemlich klar zu sein, dass es Vorteile gibt." Die große Frage, sagt Kaiser, ist, ob weitere Studien durchgeführt werden müssen, um festzustellen, ob das Medikament sicher ist. "Das ist die Aufgabe dieses Komitees", sagt er.
Während das Medikament vielversprechend ist, weist Sachdev darauf hin, dass "es Bedenken gibt, dass das Medikament zu spät im Krankheitsverlauf wirkt".
Während Sachdev sagt, dass er hoffnungsvoll Aducanumab in Zukunft einigen Alzheimer-Patienten helfen könnte, betont er auch die Bedeutung eines gesunden Lebens. „Anmutiges Altern führt oft zu Gedächtnisverlust. Es ist schwer zu wissen, wer Probleme mit den täglichen Aktivitäten entwickeln wird und wer nicht “, sagt er. „Für die meisten Menschen ist ein neues Medikament nicht die richtige Antwort. Der beste Ansatz ist es, ein gesundes Gehirn zu fördern, indem ein gesunder Körper gefördert wird. “
